Estudio multicéntrico, abierto, de fase I/II de LB-208, antagonista selectivo del receptor 1B de serotonina 5-hidroxitriptamina (HTR1B), en adultos con leucemia mieloide aguda (LMA) recidivante o refractaria (r/r) y síndrome mielodisplásico (SMD) r/r de a

Los síndromes mielodisplásicos (SMD) y la leucemia mieloide aguda (LMA) son neoplasias de la mielopoyesis con afectación variable de las líneas de células mieloides. Los síndromes mielodisplásicos son proliferaciones mieloides neoplásicas caracterizadas por una hematopoyesis ineficaz que da lugar a citopenias en sangre periférica (SP). El SMD se distingue de las proliferaciones mieloides clonales no neoplásicas por la presencia de displasia morfológica y de la LMA por un umbral blástico del 20 % (Döhner et al., 2022). Los pacientes con SMD generalmente se agrupan en dos categorías principales de riesgo (riesgo bajo y riesgo alto) mediante herramientas de estratificación de riesgo validadas, como el Sistema Internacional de Puntuación Pronóstica revisado (IPSS-R) (Greenberg et al., 2012). Además de la hematopoyesis ineficaz y la displasia en una o más líneas de células hematopoyéticas en la médula ósea (MO), el SMD de alto riesgo (AR) también se asocia al riesgo de transformación a LMA (Greenberg et al., 1997). El SMD con aumento de blastos SMD-AB se considera un SMD de alto grado, con una probabilidad del 25 % (en SMD-AB1) y del 33 % (en SMD-AB2) de evolucionar a LMA. SMD-AB1 se refiere al grupo con el 5-9 % de blastos en la médula ósea y/o el 2-4 % de blastos en la sangre periférica. SMD-AB2 se refiere al grupo con el 10-19 % de blastos en la médula ósea y/o el 5-19 % de blastos en la sangre periférica. Se ha demostrado que la terapia de baja intensidad con agentes hipometilantes (AHM) en monoterapia disminuye elriesgo de transformación leucémica en pacientes con SMD-AR con una supervivencia global (SG) media que oscila entre 11 y 24,5 meses en ensayos clínicos (Pleyer et al., 2016; Zeidan et al., 2018). Sin embargo, el riesgo de transformación a LMA (hasta el 40 % de los pacientes) y la tasa de mortalidad a largo plazo (?96 % a los 5 años en pacientes ?66 años de edad) siguen siendo altos, lo que destaca la necesidad de opciones de tratamiento adicionales para pacientes con SMD-AR (Pfeilstocker et al., 2016; Stein et al., 2021; Zeidan et al., 2018). Los objetivos del tratamiento para pacientes con SMD-AR son retrasar la transformación a LMA, mejorar la supervivencia global (SG) y mejorar la calidad de vida relacionada con la salud (CVRS). La leucemia mieloide aguda es un proceso hematológico maligno potencialmente mortal que se caracteriza por una ampliación rápida e incontrolada de células blásticas en la médula ósea y la sangre periférica. La acumulación de mieloblastos anormales, más comúnmente en la médula ósea, conduce a una insuficiencia de la médula ósea y a la muerte.

Ensayo clínico con medicamento

Enfermedad investigada: Leucemia mieloide aguda

Centro: Hospital San Pedro de Alcántara de Cáceres / Hospital Virgen del Puerto de Plasencia.

Area terapéutica: Hematología

Código EudraCT: 2025-523396-38-00

Código de protocolo: LB208-1-002

Fecha de autorización: 21-05-2026

Estado: Reclutando

Enlace al REEC: https://reec.aemps.es/reec/estudio/2025-523396-38-00

Enlace: https://euclinicaltrials.eu/search-for-clinical-trials/?lang=en&EUCT=2025-523396-38-00