Estudio de fase 3, aleatorizado, en doble ciego y controlado con placebo de revumenib en combinación con quimioterapia intensiva en participantes con leucemia mieloide aguda de diagnóstico reciente con mutación de NPM1 (REVEAL-ND NPM1)

En la leucemia mieloide aguda (AML, acute myeloid leukemia), el tratamiento habitual (SOC, standard of care) de primera línea con quimioterapia intensiva (IC, intensive chemotherapy) conduce a la remisión en la mayoría de los pacientes. Sin embargo, tras la terapia de consolidación recae aproximadamente un 40 % de los pacientes. Muchos pacientes con AML presentan mutaciones del gen de la nucleofosmina 1 (NPM1) o reordenamientos del gen de la metiltransferasa 2Aespecífica de la lisina (K) (KMT2A) de la leucemia, lo que da lugar a una leucemogénesis mediada por la menina. En estudios preclínicos in vitro e in vivo, así como en estudios clínicos, la inhibición de la menina ha dado lugar a una intensa actividad antileucémica tanto en la AML con reordenamientos de KMT2A (KMT2Ar) como en la AML con mutación de NPM1 (NPM1m). El revumenib (también conocido como SNDX-5613), un inhibidor de la menina, está aprobado en Estados Unidos (US) con el nombre de REVUFORJ® para el tratamiento de la leucemia aguda en recidiva o refractaria (R/R) con una translocación del gen KMT2A en pacientes adultos y pediátricos a partir de 1 año de edad. Los resultados de ese estudio pivotal, SNDX-5613-0700 (en adelante, denominado Estudio 0700), también han mostrado que la monoterapia con revumenib produce beneficio clínico en pacientes con AML NPM1m en R/R. Los prometedores resultados clínicos adicionales de 2 estudios de evaluación del revumenib en combinación con la quimioterapia habitual (estudio SNDX-5613-0708, de fase 1, aún en curso [en adelante denominado Estudio 0708] y estudio SNDX-5613-0702, de fase 1, ya finalizado [en adelante denominado Estudio 0702]) constituyen la base del presente estudio de fase 3 SNDX-5613-0710 (en adelante denominado Estudio 0710), de evaluación del revumenib en combinación con la IC habitual en participantes con AML NPM1m de diagnóstico reciente con el fin de valorar la capacidad de la combinación para mejorar la supervivencia sin acontecimientos (EFS, event-free survival) y la consecución de remisiones completas (CR, complete remission) negativas para enfermedad residual medible

Ensayo clínico con medicamento

Enfermedad investigada: Leucemia mieloide aguda

Centro: Complejo Hospitalario Universitario de Cáceres. Hospital San Pedro de Alcántara.

Area terapéutica: Hematología

Código EudraCT: 2025-522279-27-00

Código de protocolo: SNDX-5613-0710

Fecha de autorización: 19-03-2026

Estado: Reclutando

Enlace al REEC: https://reec.aemps.es/reec/estudio/2025-522279-27-00

Enlace: https://euclinicaltrials.eu/search-for-clinical-trials/?lang=en&EUCT=2025-522279-27-00