Estudio de varias fases, con un aumento progresivo de la dosis seguido de un estudio abierto, aleatorizado y cruzado, de ASTX030 oral (combinado con cedazuridina y azacitidina) frente a azacitidina subcutánea en pacientes con síndromes mielodisplásicos (S

la FDA aprobó la azacitidina en 2004 para tratar los síndromes mielodisplásicos (SMD) y la leucemia mielomonocítica crónica (LMMC); en la Unión Europea (UE) se aprobó en 2008 para tratar los SMD, la LMMC y la leucemia mieloide aguda (LMA).1,2 La azacitidina se administra por vía subcutánea (s.c.) o intravenosa (i.v.), lo cual resulta invasivo y requiere mucho tiempo para los pacientes que necesitan dicho tratamiento. La cedazuridina es un inhibidor de la citidina desaminasa (CDA) desarrollado para mejorar la biodisponibilidad oral de los análogos de la citidina, tales como la azacitidina, a los que la CDA metaboliza rápidamente durante el paso a través de la mucosa gastrointestinal (GI) y el hígado. Se propone una versión disponible por vía oral de la azacitidina para obtener el mismo beneficio clínico a la vez que se evitan las molestias de la azacitidina parenteral (gran volumen repetido de inyecciones s.c. o infusiones i.v.). El estudio ASTX030-01 es el primero en seres humanos en el que se administra cedazuridina por vía oral en combinación con azacitidina para determinar la seguridad, la tolerabilidad, la FC, la farmacodinámica (FD) y la actividad clínica de ASTX030

Ensayo clínico con medicamento

Enfermedad investigada: Leucemia mieloide aguda

Centro: Complejo Hospitalario Universitario de Cáceres. Hospital San Pedro de Alcántara.

Area terapéutica: Hematología

Código EudraCT: 2024-515098-93

Código de protocolo: ASTX030-01

Fecha de autorización: 17-07-2025

Estado: Reclutando

Enlace al REEC: https://reec.aemps.es/reec/estudio/2024-515098-93-00

Enlace: https://euclinicaltrials.eu/search-for-clinical-trials/?lang=en&EUCT=2024-515098-93-00